La Agencia Americana del Medicamento, conocida por sus siglas en inglés FDA, ha concedido al fármaco oral riociguat, desarrollado y comercializado por la farmacéutica Bayer bajo el nombre de Adempas, la clasificación de medicamento huérfano, una clasificación que se da a los fármacos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de las enfermerdades raras.
Riociguat está indicado para la hipertensión pulmonar, que se asocia a una disfunción endotelial, reducción de la síntesis de óxido nítrico y estimulación insuficiente de la guanilato ciclasa soluble (GCs). El medicamento huérfano desarrollado por Bayer actúa estabilizando la unión de ambos compuestos y estimula de forma directa la guanilato ciclasa a través de un sitio de unión diferente e independiente del óxido nítrico.
En el caso de países como Canadá el fármaco ya se ha empezado a utilizar desde el pasado mes de septiembre para el tratar la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención en pacientes adultos en clase funcional II o III de la OMS.
En el caso de Europa, riociguat aún está en proceso de investigación, pero Bayer ya ha solicitudo el registro de riociguat oral en dos indicaciones: para el tratamiento de pacientes con HAP para mejorar la capacidad de realizar ejercicio y para retrasar el tiempo hasta el deterioro clínico; y para el tratamiento de la HPTEC inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio y la clase funcional.