La autoridad del medicamento estadounidense, Food and Drug Administration (FDA), ha aprobado vandetanib como medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer de tiroides medular que no puede extirparse con cirugía o que se ha extendido a otras partes del cuerpo.
Vandetanib es el único medicamento que ha sido aprobado por la FDA específicamente para su uso en pacientes con cáncer de tiroides medular avanzado y es el primer tratamiento que AstraZeneca ha desarrollado y comercializado como medicamento huérfano en Estados Unidos.
La aprobación de este fármaco por parte de la FDA se basa en los resultados del estudio ZETA, un ensayo fase III, doble ciego en el que se aleatorizó a 331 pacientes con cáncer de tiroides medular localmente avanzado o metastásico no resecable para recibir vandetanib 300 mg (n = 231) o placebo (n = 100).
En el estudio, los pacientes tratados con vandetanib presentaron una mejoría estadísticamente significativa de la supervivencia libre de progresión de la enfermedad (SLP) en comparación con los tratados con placebo.
Se produjo una reducción del 65% del riesgo de progresión de la enfermedad. La mediana de la supervivencia libre de progresión de la enfermedad fue de 16,4 meses en el grupo placebo y de al menos 22,6 meses en el grupo de vandetanib.
Las reacciones adversas farmacológicas más frecuentes observadas durante el ensayo ZETA con vandetanib fueron diarrea, exantema, acné, náuseas, hipertensión, cefalea , fatiga, disminución del apetito y dolor abdominal.