La FDA (Food and Drug Administration), organismo de los Estados Unidos, ha aprobado un nuevo medicamento para tratar la enfermedad de Gaucher, un trastorno genético poco común del que en España hay diagnosticadas más de 328 personas, aunque las cifras de prevalencia podrían superar los 900 casos.
La enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria que se da en personas que no producen suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa, la carencia de ente enzima provoca cantidades perjudiciales de depósitos grasos que se acumulan en el hígado, bazo, huesos, médula ósea y el sistema nervioso, y puede evitar que las células y órganos funcionen correctamente.
El nuevo medicamento aprobado por la FDA es la Velaglucerasa Alfa, que será comercializado por la compañía biofarmacéutica Shire, bajo el nombre comercial de VPRIV y servirá para tratar tanto a niños como a adultos.
VPRIV proporciona terapia de reemplazo enzimático a largo plazo de Gaucher tipo 1, la forma más común de trastorno genético. Además este nuevo medicamento se convierte en una alternativa a Cerezyme (imiglucerasa), otra terapia de reemplazo enzimático que actualmente es escasea, lo que está provocando problemas a los pacientes con esta enfermedad.
La seguridad y eficacia de VPRIV se evaluó en tres ensayos clínicos que incluyeron 82 pacientes con el Tipo 1 de Gauche con edades a partir de los 4 años . Los estudios incluyeron a pacientes que cambiaron a VPRIV después de haber sido tratados con Cerezyme.
Las reacciones adversas más comunes a VPRIV son las reacciones alérgicas. Otras reacciones adversas observadas con VPRIV son dolor de cabeza, mareos, dolor abdominal, dolor de espalda, dolor en las articulaciones, náuseas, fatiga, debilidad, fiebre, y la prolongación del tiempo de tromboplastina parcial activado, una medida del tiempo de coagulación.
Fuente: FDA
podrian proporcionarme mas informacion ya que padezco gaucher y esta es otra alternativa para mi