La autoridad del medicamento estadounidense, conocida como FDA por sus siglas en inglés (Food and Drug Administration) ha aprobado el canakinumab, un anticuerpo monoclonal que se dirige a la interleucina-1 beta, para los pacientes mayores de 2 años con artritis idiopática juvenil sistémica.
Después de la demostración de la eficacia en dos ensayos pivotales, la FDA concede una indicación para canakinumab (Ilaris), como una inyección subcutánea una vez al mes, para los pacientes mayores de 2 años con AIJ sistémica.
Anteriormente el Canakinumab ya había sido aprobado para el tratamiento del síndrome periódico asociado a cryopirina.
La AIJ sistémica se caracteriza por artritis, erupción cutánea y picos febriles recurrentes. El tratamiento convencional se ha basado en corticoides, pero el uso a largo plazo puede conducir a la supresión del crecimiento, osteoporosis, y el síndrome de Cushing en estos niños.
La observación de que la interleucina-1 beta juega un papel central en la patogénesis de la AIJ sistémica desencadenó que se realizaran esfuerzos para dirigir a esta citocina terapéuticamente.
El primer estudio fue de 4 semanas, doble ciego, en el que 84 pacientes de entre 2 y 19 años fueron asignados al azar a una inyección única de canakinumab (4 mg / kg) o placebo. La medida de resultado primaria fue una disminución del 30% en el Colegio Americano de Reumatología y la resolución de los síntomas de la fiebre en la semana 2 (ACR).
Un total de 84% de los pacientes que recibieron el tratamiento activo logró esta respuesta ACR30, en comparación con sólo el 10% de los pacientes tratados con placebo (P <0,001).
En un segundo ensayo, un total de 177 pacientes recibieron 4 mg / kg por vía subcutánea una vez al mes, y 92 intentaron interrumpir su tratamiento con corticosteroides.
Entre los que trataron de retirarse del tratamiento con esteroides, el 62% fueron capaces de reducir el uso de los fármacos y el 46% fueron capaces de suspenderlos por completo.
El segundo estudio también incluyó una fase aleatoria siguiendo el tratamiento abierto, en el que los pacientes continuaron con canakinumab o se les dio placebo hasta que se produjo erupción.