En los últimos años, tanto en España como en Europa, se está realizando un esfuerzo para incentivar el desarrollo de medicamentos huérfanos, que son los que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar las afecciones poco frecuentes o enfermedades raras.
La Agencia Europea del Medicamento ha autorizado un total de 61 medicamentos huérfanos, de los que en España hay disponibles y financiados 50 de estos 61 medicamentos huérfanos, mientras que el resto no ha solicitado su autorización en el territorio español.
De los medicamentos huérfanos comercializados en España hay que destacar los destinados a las áreas terapéuticas de oncología (33,3%) y endocrinología y metabolismo (27,1%), entre los que destacan los tratamientos de las metabolopatías congénitas, que son enfermedades raras de origen genético que no tenían tratamiento hasta la autorización y comercialización de este tipo de medicamentos, que suponen una innovación terapéutica de primer orden.
Otras áreas terapéuticas en las que están autorizados este tipo de medicamentos son: cardiovascular (14,6%), hematología (12,5%), neurología (8,3%) y otras patologías (4,2%).
Otra buena noticia es el tiempo de fijación de precios de este tipo de fármacos que ha pasado de los 239 días de espera en el año 2004 a prácticamente la mitad, 118 días en el 2009.