La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha publicado en el Boletín mensual del mes de octubre de 2015 las opiniones positivas y negativas referentes a nuevos medicamentos. Estos medicamentos ya han sido evaluados y son considerados de mayor interés para el profesional sanitario, pero aún no están autorizados ni puestos en el mercado. Esto sucederá dentro de algunos meses.
Opiniones positivas
Imlygic (TALIMOGENE LAHERPAREPVEC)
Indicado para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable y metástasis regionales o a distancia (estadio IIIB, IIIC y IVM1a) sin enfermedad en hueso, cerebro, pulmón u otras vísceras (ver sección 4.4 y 5.1 de la ficha técnica).
El principio activo es talimogene laherparepvec, un virus oncolítico derivado del VHS-1 (virus del herpes simple de tipo 1). El virus ha sido modificado para replicarse dentro de los tumores y producir la proteína estimuladora inmune humana GM-CSF (factor estimulador de las colonias de granulocitos y macrófagos), la cual promueve una respuesta inmune sistémica antitumoral y una respuesta efectora de las células T.
Imlygic ha mostrado que aumenta la tasa de respuesta durable (RRD) en 25,2% de los pacientes en comparación con el 1,2% de los pacientes en tratamiento con GM-CSF en pacientes con melanoma irresecable y metástasis regional o distante (estadio IIIB, IIIC y IVM1a) sin enfermedad en hueso, cerebro, pulmón u otras vísceras.
Las reacciones adversas más comunes observadas durante el desarrollo clínico fueron: fatiga, escalofríos, fiebre, náuseas, síndrome gripal y dolor en el lugar de la inyección.
Imlygic no debe ser utilizado en pacientes que estén gravemente inmunocomprometidos (por ejemplo, pacientes con deficiencia inmune grave congénita o adquirida celular y/o humoral ).
El tratamiento deberá iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento del cáncer.
Opiniones negativas
Esta sección contiene información sobre aquellos medicamentos que han recibido una opinión negativa en el proceso de evaluación. No obstante, la decisión final está pendiente y depende de la autoridad competente. De acuerdo a la legislación vigente, la compañía que ha solicitado la autorización puede solicitar la reexaminación de la opinión en el plazo de 15 días desde la recepción de la notificación de la opinión negativa.
Heparesc (CÉLULAS HEPÁTICAS HUMANAS HETERÓLOGAS)
Tratamiento de niños hasta los 3 años de edad con los siguientes trastornos específicos del ciclo de la urea:
- deficiencia de carbamoilfosfato sintetasa 1,
- deficiencia de ornitina transcarbamilasa,
- deficiencia de argininosuccinato sintetasa (citrulinemia tipo 1),
- deficiencia de argininosuccinato liasa (aciduria argininosuccínica),
- deficiencia de arginasa (hiperargininemia).
Heparesc se utilizaría hasta que los niños alcanzasen la edad suficiente para poder recibir un trasplante hepático.
Se trata de errores congénitos del metabolismo que derivan de una anomalía, cualitativa o cuantitativa de una de las enzimas que participan en la síntesis de la urea. La consecuencia es la acumulación de amoníaco en el organismo. El ciclo de la urea es la vía metabólica en la que el amoníaco se convierte en urea y se excreta por la orina. La incidencia de estas metabolopatías es muy baja, afectando aproximadamente a uno de cada 25-50.000 nacidos vivos.
Heparesc recibió la designación de “medicamento huérfano” el 14 de septiembre de 2007 para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa y el 17 de diciembre de 2010 para el resto de condiciones.
Heparesc es un medicamento de terapia celular somática que contiene células vivas procedentes del hígado de un donante sano que han sido manipuladas y congeladas para su uso posterior. La vía de administración elegida es la inyección lenta a través de un catéter en la vena porta.
La solicitud de autorización se basó en dos estudios principales con un total de 20 niños con trastornos del ciclo de la urea en los que el efecto de Heparesc se comparó con los resultados de una cohorte histórica de niños que no habían sido tratados. Las principales medidas de eficacia fueron el cambio en los niveles de producción de urea (marcada con 13C) antes y después de recibir el tratamiento y el número, duración y gravedad de los episodios con altas concentraciones de amoníaco en la sangre.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) y el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la Agencia Europea de Medicamentos, cuestionaron el diseño y la realización de los estudios ya que existen dudas sobre los resultados y la posibilidad de que estos pudieran deberse al azar. También existen dudas sobre la relevancia de los resultados del test que mide la capacidad de producir urea. Por tanto, el CHMP consideró que los beneficios de Heparesc no habían sido suficientemente demostrados y que no superaban a los riesgos del tratamiento, denegándose la autorización de comercialización.