Mañana, 9 de febrero, se celebra una jornada sobre los últimos avances en terapia génica para tratar enfermedades monogénicas que afectan al sistema hematopoyético. La jornada, organizada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), contará con la presencia de expertos internacionales que explicarán diversos ensayos clínicos de terapia génica.
Estos estudios tienen como objeto el tratamiento de pacientes con enfermedades monogénicas que afectan al sistema hematopoyético, que es el que se encarga de la producción de las células sanguíneas.
El objetivo de la jornada es compartir la experiencia de la marcha de los protocolos actuales de terapia génica hematopoyética con especialistas que tratan pacientes afectados por enfermedades monogénicas, tales como inmunodeficiencias primarias, hemoglobinopatías y síndromes congénitos con fallo de médula ósea. La base de los estudios de terapia génica que serán presentados es insertar en las células madre de la médula ósea de los pacientes la versión funcional de los genes que están mutados en los pacientes, y que son, por tanto, responsables de estas enfermedades.
El doctor Juan Bueren, coordinador de esta jornada e investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), del CIBERER y del IIIS de la Fundación Jiménez Díaz (UAM), ha explicado:
«La terapia génica de enfermedades monogénicas ha experimentado un progreso enorme en estos años, tanto en términos de seguridad como de eficacia. Este avance es especialmente evidente en aproximaciones basadas en la corrección de células madre hematopoyéticas con nuevos vectores retrovirales y lentivirales».
Otro de los objetivos de esta jornada es facilitar la inclusión de pacientes españoles en ensayos internacionales de terapia génica hematopoyética y promover el desarrollo de este tipo de ensayos en nuestro país. En este encuentro, se presentarán además los Registros Españoles de pacientes con inmunodeficiencias primarias, hemoglobinopatías y fallos congénitos de médula ósea, así como los resultados actuales asociados al trasplante hematopoyético de pacientes con estas enfermedades monogénicas.